目的探讨免疫抑制治疗儿童重型再生障碍性贫血(severe aplasia anemia,SAA)的疗效。方法回顾性分析我院1997年1月—2003年6月儿童重型再生障碍性贫血54例,应用环孢素A(cyclosporine,CSA)和抗胸腺细胞球蛋白(antithymic globlin,ATG)为主的免疫抑制治疗,其中应用CSA联合ATG治疗31例(称为CSA联合ATG组),应用CSA治疗23例(称为CSA组),比较两组的治疗有效率、复发率、不良反应和无病生存率。结果两组的分型和极重型患者资料具有可比性。CSA联合ATG组和CSA组起效时间平均分别为2.5个月和3.5个月,两组有效率分别为81%(25/31)和52%(12/23)(χ2=4.962,P<0.05)。治疗有效者共37例,CSA联合ATG组和CSA组的复发率分别为8%(2/25)和50%(6/12)(χC2=6.143,P<0.05)。两组患者不良反应的发生率差异无统计学意义。所有患者随访至少1年,CSA联合ATG组和CSA组1年以上生存率分别为81%(25/31)和52%(12/23);随访超过2年者共47例,CSA联合ATG组和CSA组2年以上生存率分别为74%(20/27)和50%(10/20)(P<0.01)。结论免疫抑制治疗儿童重型再生障碍性贫血的疗效肯定,而CSA联合ATG治疗重型再生障碍性贫血的疗效更优于单用CSA。