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原发性胆汁性肝硬化(PBC)是一种主要累及肝内中小胆管的非化脓性胆汁淤积性肝病。本病发病机制至今尚不完全清楚,自身免疫是关键因素。临床上胆汁淤积性肝酶(碱性磷酸酶、γ-谷氨酰转肽酶)浓度显著升高和抗线粒体抗体高滴度阳性是本病的特征;熊去氧胆酸可改善多数患者的肝脏生化,提高生存率;少数患者需要联合免疫抑制、降脂等治疗,新的小分子抑制剂可望用于一些难治性PBC的治疗。