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常染色体显性遗传性多囊肾病（autosomal dominant polyeystie kidney disease，ADPKD）是人类最常见的遗传性肾脏病。大约50％的ADPKD患者在60岁之前出现肾功能衰竭。常规的囊肿内引流术或囊肿去顶减压术已被证明效果不佳。曾有研究报告，血管紧张素转换酶抑制剂能够减慢ADPKD患者的肌酐清除率下降。近年来通过4种不同分子机理的新疗法进入了ADPKD的临床试验：血管加压素受体拮抗剂、mTOR（mammalian target of rapamyein，哺乳动物雷帕霉素