HLA半相合骨髓移植治疗重型β地中海贫血三例

来源 :中华血液学杂志 | 被引量 : 0次 | 上传用户:mcx1988929
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凝血因子VIII (F VIII)基因的分子克隆是制备重组因子F VIII (r F VIII)及进行甲型血友病基因治疗的基础。本研究采用基因组DNA的PCR扩增,mRNA的逆转录酶/聚合酶链反应(RT/PCR)扩增以及基因组DNA文库的筛选等多种技术,得到了编码F VIII的全部cDNA片段,并剪接成了可供表达的两种F VIII cDNA分子:一种包括F VIII全部编码序列,长7828bp。另
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报告了人浆细胞分化抗原SI,和SI,的组织分布和分子特征。结果表明,SI6,主要表达在人正常和恶性浆细胞表面。SI6抗原分子量为210000(非还原状态)或180000/32000(还原状态)。该抗原从B淋巴母细胞阶段起弱表达,至浆细胞阶段显著增强。SI4抗原从静止B细胞阶段起弱表达,至浆细胞阶段亦显著增强,该抗庐分子:为180000(还原状态)的单肽链结构。
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报告异基因骨髓移植(Allo-BMT)100例,出现神经系统并发症55例。其中白质脑病14例;中枢神经系统白血病(CNSL)复发7例,BMT前有CNSL病史者,BMT后CNSL复发率显著增高(P<0.01),CNSL复发后采用颅脑照射及静脉输注供者外周血未经照射的白细胞效果良好;代谢性脑病9例;颅内出血6例,神经系统感染8例。药物治疗引起神经系统损害11例。
报告9例急性白血病患者经CAM(马法兰、环磷酰胺和阿糖胞苷)方案预处理,作自体骨髓移植的治疗结果。CAM方案可在25小时内完成,采髓后56小时内回输非净化的非冷冻的自体骨髓。上述方案对骨髓产生严重抑制作用,但全部患者均获造血重建;明显地延长了患者的缓解期和生存期;主要的毒副反应是胃肠反应。非感染性肌肉疼痛见于少数患者。