腺伴随病毒载体介导多巴胺合成酶的三重基因转移

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目的探讨使用腺伴随病毒(AAV)载体介导编码多巴胺合成相关的三种生物酶基因的共转移。方法使用AAV载体将多巴胺生物合成相关的三种生物酶--酪氨酸氢化酶(TH)、芳香族氨基酸脱酶(AADC)、以及三磷酸鸟苷环水解酶Ⅰ(GGH)基因共转导入293细胞,以Western印迹分析检测TH、AADC、GCH的表达,以高效液相色谱法检测细胞内多巴胺水平。结果 TH、AADC、GCH的可在使用三种AAV载体(AAV-TH、AAV-AADC、AAV-GCH)转导的细胞中有效共表达,进一步分析发现,这种共表达可使该细胞有效地自发生成多巴胺。结论使用AAV载体进行TH、AADC、GCH三重基因共转导是有效的,这对帕金森病基因治疗的研究可能具有重要意义。
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