论文部分内容阅读
目的
总结分析儿童异基因造血干细胞移植(allo－HSCT)相关血栓性微血管病(TA－TMA)的临床特征、疗效及转归。
方法回顾性分析2008年1月至2017年11月于首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心接受allo－HSCT后发生TA－TMA的9例患儿临床资料、治疗及预后特点。
结果纳入研究的283例行allo－HSCT患儿，9例(3.2%)发生TA－TMA。9例患儿中，男5例，女4例，中位年龄94个月(39～129个月)，中位发病时间为移植后63 d(6～342 d)，血小板中位数为44×109/L[(7～75)×109/L]，血红蛋白中位数为76 g/L(40～105 g/L)，乳酸脱氢酶(LDH)中位水平为594 U/L(445～1 386 U/L)。所有患儿中5例出现神经系统症状，4例出现肾脏受累，6例出现胃肠道受累表现。TA－TMA确诊后的主要治疗措施为减停钙调磷酸酶体抑制剂，血浆置换，利妥昔单抗及去纤苷。4例经治疗后病情得到控制，治疗有效，5例患儿治疗无效死亡。
结论TA－TMA是allo－HSCT后的致死性并发症，可导致全身多器官、系统功能损害，累及>2个系统提示预后不良，联合治疗效果优于单药治疗，选择个体化的治疗方案对减缓TA－TMA病情进展及改善预后至关重要。