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目的:基于我国临床治疗成本数据,对尼洛替尼和高剂量伊马替尼在慢性髓性白血病二线治疗中的成本-效用进行研究,为尼洛替尼纳入医保提供实证依据.方法:基于多地区医保数据,分析成本-效用以质量调整生命年表示.结果:模型预测5年内尼洛替尼方案比高剂量伊马替尼方案的住院次数减少148.0次,住院天数减少2 661.9天,质量调整生命年多获得170.7个,直接医疗成本节省597.0万元.结论:尼洛替尼方案是慢性髓性白血病二线治疗的绝对优势方案,若纳入医保支付目录将会极大地节省医保基金的支付.