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目的本研究采用低剂量全脑放疗联合残留病灶调强放疗作为挽救性方法,治疗以大剂量甲氨蝶呤(HD-MTX)为基础的联合化疗失败的难治性中枢神经系统淋巴瘤(PCNSL),观察该方法的疗效和安全性。方法对16例以HD-MTX为基础的联合化疗短期内失败的PCNSL患者进行挽救性放疗,方案是:先采用低剂量全脑放疗(2 Gy/次,全脑照射剂量为24 Gy),全脑放疗结束时以磁共振复查结果作初步评价,如有肿瘤残留,则行调强放疗局部补量(2 Gy/次,16~20 Gy)。记录治疗不良反应,对近期治疗效果进行评价,采用Kaplan-Meier方法测定患者无疾病进展生存率以及总生存率,分别采用卡氏评分和MMSE表评价患者治疗前后的生活质量和认知功能。结果2010年1月—2014年12月共16例患者入组。入组病例急性不良反应多为Ⅰ~Ⅱ级,其中Ⅰ度消化道反应患者6例,Ⅰ度骨髓抑制患者5例,Ⅱ度消化道反应患者1例,无肝肾毒性反应,无Ⅲ级及以上不良反应。近期疗效评价:完全缓解7例(43.75%),部分缓解9例(56.25%),无变化病例和恶化病例均为0例;卡式评分提高15例,不变1例,下降0例。放疗结束1个月患者认知功能较放疗前略改善,放疗结束半年及1年时间点,患者的认知功能与放疗前相比无变化。至末次随访,9例患者出现疾病进展,13例患者死亡。本组6、12和24个月疾病无进展生存率分别为37.50%、6.25%和0.00%,中位疾病无进展生存时间为6个月;本组6、12和24个月总体生存率分别为93.75%、43.75%和12.50%,中位总生存时间为13个月。结论采用低剂量全脑放疗联合残留病灶调强放疗挽救性治疗以HD-MTX为基础的联合化疗失败的难治性PCNSL,疗效较好,患者的认知能力和近期生活质量明显改善,不良反应轻微。