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视网膜色素变性（retinitis pigmentosa，RP）是一组导致视网膜退行性变的疾病，是目前主要的致盲眼病之一。目前，重组腺病毒载体已应用于先天性视网膜疾病的治疗，特别是在RP的基因治疗方面已经获得了成功。这项基因治疗策略广泛地应用于各种动物模型中，以期寻找新的临床应用突破口。尽管如此，对于RP不同类型的突变基因、发病机制和这一新型治疗策略存在的一些潜在不良影响仍需进一步研究。