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目前输血依赖型较低危组骨髓增生异常综合征(LR-MDS)患者在促红细胞生成剂治疗无效或复发后的治疗选择有限。MDS的病理学和分子遗传学研究推进了MDS精准化治疗的发展,小分子抑制剂如转化生长因子β抑制剂、端粒酶抑制剂、低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂等为患者提供了新的治疗方案。本文综述了输血依赖型LR-MDS患者的治疗,并着重讨论了新的靶向药物的最新临床研究及进展。