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基因工程小鼠是当今生命科学中集成度最高的综合性研究体系之一,在认识"基因-蛋白质-生命现象"、制备人类疾病研究的实验动物模型,以及新药开发的评价体系等领域中具有重要作用.随着生命科学中功能基因组学的兴起和模式生物时代的到来,使得生物医药研究对基因工程小鼠的需求日趋增加,同时也促使基因工程小鼠技术体系得到了快速的发展.然而,在基因工程小鼠的产生中,仍存在着一些问题.它们的解决,则需加强一些与基因工程小鼠直接相关的基础问题和有潜在应用价值的基础问题的研究.