成语玩命猜

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目的研究重组腺相关病毒载体(rAAV)介导的人dystrophin小基因SMCKA3999对DMD病理、肌力改变的治疗作用。方法将dystrophin小基因SMCKA3999克隆至rAAV并包装成rAAVSMC-KA3999