Development of Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy

来源 :中国修复重建外科杂志 | 被引量 : 0次 | 上传用户:baoxiuli
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目的综述杜兴肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)治疗的最新研究进展。方法广泛查阅近年来相关文献,对DMD治疗的研究进展进行综述。结果目前对DMD的治疗主要有基因治疗、细胞治疗和药理学治疗,基因治疗和细胞治疗通过传递正常基因或修正突变基因以及移植正常细胞,如干细胞来进行治疗;而药理学治疗主要针对dystrophin基因缺陷引起的下游事件,运用各种药物来减缓DMD病理进程,从而改善患者的生活质量,延长寿命。结论针对DMD的各种治疗手段均存在一定困难,目前尚不能有效治疗
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