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神经母细胞瘤(neuroblastoma,NB)是儿童最常见的颅外实体肿瘤,起源于原始神经嵴细胞,可发生于交感神经系统的任何部位,约占小儿恶性肿瘤的10%,小儿肿瘤相关死亡的15%。NB早期转移,恶性程度高,约40%的病例属于高危(5年无事件生存率〈50%),虽然近年来采用化疗,放疗及造血干细胞移植等综合措施,但治愈率仍低;即使起病初期高危NB对强化疗反应较好,但仍有超过60%的患儿最终因复发而死亡。寻找新的有效治疗方法十分必要,本文就目前NB治疗的难点、NB形成多药耐药性(multidrugresist