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目的 探讨老年急性髓系白血病(AML)和中高危骨髓增生异常综合征(MDS)采用去甲基化药物治疗的临床效果.方法 选择驻马店市中心医院2012年1月至2014年3月收治的中高危骨髓增生异常综合征和老年急性髓系白血病患者共16例,均采用去甲基化药物地西他滨治疗,回顾其临床资料.结果 16例中完全缓解3例,部分缓解1例,病情稳定7例,病情进展1例,死亡4例.疾病控制11例,控制率为68.8%,生存期为(11.6±2.2)个月.观察不良反应,5d剂量组Ⅲ~Ⅳ度骨髓抑制伴发热、肺部感染率低于3d剂量组(P<0.05).并发出血3例,乏力5例,轻度呕吐、恶心2例,轻度腹泻2例.结论 针对中高危MDS和老年急性髓系白血病患者,除应用最理想的对症支持治疗外,地西他滨可作为一个新的治疗手段,效果更佳,支持治疗更为显著,可使死亡时间及MDS发展为AML的时间延缓,增加疗程数.观察血液学不良反应,以感染和Ⅲ~Ⅳ度骨髓抑制最多见.治疗过程中需加强输血及抗感染治疗,以从整体上改善预后,保障患者的生存质量.