目的系统评价他克莫司(TAC)联合小剂量激素治疗儿童难治性肾病的疗效和安全性。方法计算机检索中国知网(CNKI)、维普、万方数据库、MEDLINE、Pub Med、The Cochrane Library、EMBASE、Up To Date,时限为建库至2014年9月,同时手工检索相关杂志及研究资料,查找TAC联合小剂量激素治疗儿童难治性肾病的随机对照试验(RCT),由两名评价者独立筛选文献、提取资料、评价质量并交叉核对,采用Rev Man5.2进行Meta分析。结果共纳入6个RCT,354例儿童患者,Meta分析结果显示总缓解率:TAC+激素(Pred)组优于单用TAC组[OR=13.29,95%CI(2.30,76.94),P=0.004],优于环磷酰胺(CTX)+Pred组[OR=4.98,95%CI(2.53,9.81),P<0.00001],不良反应:TAC+Pred组总不良反应发生率低于对照组[OR=0.26,95%CI(0.14,0.48),P<0.00001],严重不良反应发生率低于对照组[OR=0.39,95%CI(0.17,0.89),P=0.03],复发率低于单用TAC组[OR=0.06,95%CI(0.01,0.47),P=0.007],胃肠道不良反应的发生率与对照组无统计学意义[OR=0.32,95%CI(0.07,1.55),P=0.16]。结论 TAC联合小剂量激素可提高儿童难治性肾病的总缓解率,降低总不良反应和严重不良反应发生率,相比单用TAC可降低复发率,基于研究的局限性,仍需高质量的临床RCT进一步论证。