【摘 要】
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目的 探讨升阶梯方案提高儿童慢性免疫性血小板减少症（CITP）的疗效。方法 采用单中心、前瞻性队列研究方法，收集2018年6月—2020年6月于我院应用升阶梯方案治疗的儿童CITP临床数据。升阶梯方案包括阶梯Ⅰ:4～6轮大剂量地塞米松；阶梯Ⅱ:小剂量利妥昔单抗；阶梯Ⅲ:艾曲波帕。根据最终是否依从升阶梯方案治疗分为依从组和未依从组，开始治疗1年为终点进行疗效评价。结果 共纳入63例CITP患儿，中位
【机 构】
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国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室儿科学国家重点学科儿科重大疾病研究教育部重点实验室
【基金项目】
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国家自然科学基金课题（项目编号：81970111）； 北京市自然科学基金课题（项目编号：7192064）； 北京市医院管理中心儿科学科协同发展中心“儿科专项”（项目编号：XTZD20180205）； 国家科技重大专项（项目编号：2017ZX09304029001）；
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目的 探讨升阶梯方案提高儿童慢性免疫性血小板减少症（CITP）的疗效。方法 采用单中心、前瞻性队列研究方法，收集2018年6月—2020年6月于我院应用升阶梯方案治疗的儿童CITP临床数据。升阶梯方案包括阶梯Ⅰ:4～6轮大剂量地塞米松；阶梯Ⅱ:小剂量利妥昔单抗；阶梯Ⅲ:艾曲波帕。根据最终是否依从升阶梯方案治疗分为依从组和未依从组，开始治疗1年为终点进行疗效评价。结果 共纳入63例CITP患儿，中位随访时间30（12～42）个月，其中依从组33例，未依从组30例。治疗1年后，依从组总反应率（TRR） 94%,未依从组为33%。阶梯Ⅰ使30%（TRR 13/43）患儿获得疗效；而序贯在免疫抑制治疗后的艾曲波帕单药治疗（阶梯Ⅲ）可以提高促血小板受体激动剂（TPO-RAs）疗效（TRR 82%,9/11例）,高于不依从组中直接应用艾曲波帕病例TRR（75%,3/4例）。两组病例不良事件比较无差异（P＞0.05）。结论 升阶梯方案提高儿童CITP疗效。短疗程糖皮质激素反复冲击治疗可以使部分患儿获益；在未增加副作用的情况下，短疗程糖皮质激素无效病例从糖皮质激素、利妥昔单抗序贯到TPO-RAs的升阶梯治疗方式也提高了TPO-RAs的有效率。
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