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基因治疗(Gene Therapy)是将目的基因通过适当的传递系统(Delivery System)导入体内特定的靶细胞,利用人体自身表达基因的能力,制造有功能的蛋白,达到治疗疾病的目的.人类第1例经授权基因治疗的临床试验是1990年,由一位患有可致死的腺苷脱氨酶(ADA)基因缺陷的病人[1],接受注射外源的包含有正常基因的细胞以生产病人所需的蛋白.多年以后,该病人体内仍维持有很高水平的基因的表达.这一划时代技术一出现就受到众多的关注,得到迅速的发展.并已成为当前肿瘤、传染病、遗传病、动脉粥样硬化、老年性