基因治疗的研究进展

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目的:基因治疗人类单基因遗传病和癌症。方法:阅读国外文献,总结分析了基因治疗的临床研究。结果:数百例研究证明基因治疗都有疗效,副作用极少,存在的问题是在体內基因导入和表达效率不理想。结论:有待开发高效的基因表达载体系统和受体细胞体系;治疗性克隆技术是解决此难题的一种新思路。
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