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骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)是一组起源于造血干细胞的异质性疾病。此前,给患者制定治疗方案时主要依据MDS国际预后积分(修订)系统(IPSS,IPSS-R)预后分组,IPSS低危和中危1以及IPSS-R极低危、低危和中危组患者归为较低危组MDS,其他患者归为较高危组MDS,较低危组患者的主要治疗目标是改善患者外周血血细胞计数和提高患者生活质量,较高危组患者的主要治疗目标是清除MDS恶性克隆和延长患者生存期。