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Alnylam制药公司近日宣布,美国食品和药品管理局(FDA)已批准一款RNAi药物Givlaari(givosiran),该药通过皮下注射给药,治疗急性肝卟啉症(AHP)成人患者。此次批准基于Ⅲ期临床研究ENVISION的积极数据,这是有史以来最大规模的AHP研究。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多国研究,在18个国家的36个临床中心对94例AHP患者进行了治疗。