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溶血性尿毒综合征(HUS)临床上较为罕见,死亡率和病死率均较高.近年来对HUS的研究不断深入,病理生理学机制的不断完善,目前其发病的主要机制为补体相关基因突变或抗体存在介导的补体替代途径过度激活.治疗方法与策略也不断更新,主要有阻断补体药物如依库丽珠单抗、拉伐珠单抗、Ravulizumab.本文就HUS发病机制和治疗研究的新进展作一概述,为临床治疗HUS提供参考.