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镰状细胞病(SCD)是一种单基因遗传病,严重威胁患者寿命和生活质量.本文从SCD的发病机制及基于胎儿血红蛋白F (HbF)的替代治疗入手,回顾了近年对BCL11A、ZBTB7A、KLF-1、c-MYB和SOX6等参与HbF基因表达调控的转录因子的研究进展,以及CRISPR/Cas9、TALEN、锌指核酸酶等基因编辑技术在该领域的应用,为SCD及β-地中海贫血等β-样血红蛋白病的新治疗方案的探索提供坚实的理论基础.