地拉罗司-去铁胺序贯疗法治疗重型β-地中海贫血铁过载的研究

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目的:研究地拉罗司-去铁胺序贯疗法治疗重型β-地中海贫血(β-TM)铁过载的疗效和安全性。方法:将输血及伴有铁过载的β-TM患儿150例,随机分为3组,分别应用地拉罗司(Ⅰ组)、地拉罗司-去铁胺序贯疗法(Ⅱ组)、去铁胺(Ⅲ组)治疗,统计分析3组患儿的临床资料、治疗的依从性。观察期1年。结果:3组患儿输血总量无差异,治疗前后SF比较Ⅰ组、Ⅱ组均明显降低,治疗后Ⅰ组、Ⅱ组较Ⅲ组明显降低(P<0.01)。治疗前后骨龄延迟病例比较Ⅰ组、Ⅱ组明显减少,治疗后Ⅲ组较Ⅰ组、Ⅱ组明显增多(P<0.01)。Ⅰ组、Ⅱ组治疗后肝功能异常病例均较治疗前明显减少,治疗后肝功能异常病例Ⅱ组较Ⅰ组、Ⅲ组明显减少(P<0.05)。Ⅲ组依从性不良病例较Ⅰ组、Ⅱ组明显增多(P<0.01)。治疗后身高和体重增长Ⅰ组、Ⅱ组较Ⅲ组明显增加(P<0.01)。结论:地拉罗司-去铁胺序贯疗法治疗β-TM铁过载是安全有效的,可以作为治疗铁过载的方案之一。
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