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目的通过2例典型病例结合文献复习探讨利妥昔单抗(RTX)治疗难治性肾病综合征(RNS)的作用机制、疗效及存在的问题。方法对华中科技大学同济医学院附属同济医院肾内科收治的2例RNS患者的临床资料及采用小剂量RTX治疗后的疗效进行回顾性分析,并对相关文献进行复习。结果 1例患者经肾活检诊断为II期膜性肾病,在经过糖皮质激素及常用免疫抑制剂(环磷酰胺、他克莫司、霉酚酸酯)治疗无明显好转的情况下,给予RTX100 mg/月治疗3个月后患者白蛋白明显升高,血肌酐下降,估算肾小球滤过率增加,尿蛋白显著减少,达到部分缓解。另1例患者糖皮质激素联合(霉酚酸酯、环磷酰胺、他克莫司)治疗可以缓解,但是减量过程中频繁复发,给予单次RTX100 mg治疗后患者白蛋白升至正常,尿蛋白转阴,达到完全缓解。2例患者治疗过程中没有出现明显不良反应。结论小剂量RTX治疗RNS是安全有效的。