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核酶与底物RNA结合后行使其切割功能,可用于降解特定的mRNA,控制多种病毒感染以及用于癌症的治疗。RNA在病毒和其他疾病中具有重要的作用,针对HIV基因组的基本结构,利用核酶特异性降解靶RNA的特性,人们成功地设计对针对HIV-1不同结构RNA的核酶并成功地介导了核酶基因转入CD4+细胞或细胞株的基因治疗。除AIDS外,核酶还成功地用于抗HBV,HPV等病毒性感染的研究中。