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miRNA是一种小RNA分子，通过抑制蛋白质翻译来控制基因的表达。miRNA的表达及其甲基化与肿瘤的形成有密切关系。人类RNA干扰途径起源于细胞核，通过miRNA介导的RNAi基因治疗能够抑制癌基因和与肿瘤进展相关的基因。应用miRNA介导的RNA干扰技术治疗癌症，有可能克服目前癌症治疗中的诸多难题。