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目的探讨改良后置环磷酰胺体系下,异基因单倍型造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia,SAA)的临床疗效及安全性。方法回顾性分析2015年5月至2018年10月首都儿科研究所附属儿童医院收治的5例诊断为SAA患儿的临床资料。结果5例SAA患儿均为男性,所有患儿在移植前均接受免疫抑制剂治疗且无效。异基因造血干细胞移植的供者均为患儿亲属,HLA配型6~8/12位点相合,异基因造血干细胞移植物来源为骨髓+外周血干细胞。所有患儿均接受氟达拉滨+白舒非+环磷酰胺+兔抗人胸腺