探讨中低位直肠癌新辅助治疗后临床完全缓解（cCR）或近完全缓解（near-CCR）患者实施等待观察疗法或器官保留手术的疗效及预后。
方法回顾性队列研究2011年3月至2016年6月期间在北京大学肿瘤医院胃肠肿瘤中心接受新辅助治疗或疗效评价后，诊断为临床完全缓解（cCR）或近临床完全缓解（near-cCR），并实施等待观察疗法或器官保留手术（保留直肠反射弧的治疗策略）的35例中低位直肠癌患者临床资料，所有患者新辅助治疗结束12周内未接受根治性手术。在新辅助放化疗结束后6 ~ 12周对患者参考Habr-Gama和MSKCC诊断标准进行cCR和near-cCR的评价；near-cCR患者如接受全层局部切除活检后病理为pT0Nx，则视为cCR。研究终点包括器官保留率（OPR）、括约肌保留率（SPR）、非肿瘤再生无病生存率、无造口生存时间、肿瘤特异性生存率（CSS）及总生存率（OS）。生存分析使用Kaplan-Meier曲线计算并估算患者在3年时的生存率数据。
结果全组患者男24例（68.6%）、女11例（31.4%），中位年龄60（37 ~ 79）岁，肿瘤距肛缘中位距离4（2 ~ 8）cm。采用50.6 Gy/22f加希罗达放化疗方案的患者33例（94.3%），50.0 Gy/25 f加希罗达放化疗方案的患者2例（5.7%）。治疗结束后，cCR和near-cCR患者比例分别为74.3%（26/35）和25.7%（9/35）；有4例患者接受了局部切除，证实为pT0Nx并支持cCR诊断。全组患者的肿瘤局部再生率为14.3%（5/35），局部再生的发生时间平均为6.7（4.7 ~ 37.4）月，其中4例接受了补救性直肠癌根治术，1例接受了根治性局部切除；远隔转移率为5.7%（2/35），其中单发肝转移和多发骨转移各1例。本组患者中位随访43.7（6.1 ~ 71.4）月，随访至2017年1月。3年OPR为88.6%（31/35），3年SPR为97.1%（34/35）。确诊的5例肿瘤局部再生患者经补救性切除后，随访期间无局部复发或远隔转移。3年非肿瘤再生的无病生存率（non-regrowth DFS）为94.0%。随访期间有3例患者死亡，但未发生直肠癌相关死亡事件，3年CSS为100%，3年OS为92.7%，3年无造口率为90.0%。3例患者死亡原因分别为意外事故、其他恶性肿瘤以及心脑血管意外。
结论新辅助治疗后评价为cCR或near-cCR的直肠癌患者接受等待观察疗法或器官保留手术，短期疗效和远期预后良好，有助于患者生活质量和器官功能保留，可作为中低位直肠癌的一种治疗选择。但对于near-cCR的患者建议实施局部切除活检，谨慎实施等待观察疗法。