【摘 要】
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目的酶制剂cerezyme替代疗法治疗高雪氏病4年小结.方法 Cerezyme初剂量60U/kg,每2周1次静脉滴注,2年后疗效好转剂量改为30U/kg.结果 15例用药4年以上的患者,血红蛋白平均增加
【机 构】
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美国世界健康基金会北京办事处,首都医科大学附属北京儿童医院,中国协和医科大学基础医学院医学遗传室
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目的酶制剂cerezyme替代疗法治疗高雪氏病4年小结.方法 Cerezyme初剂量60U/kg,每2周1次静脉滴注,2年后疗效好转剂量改为30U/kg.结果 15例用药4年以上的患者,血红蛋白平均增加21g/L,14例血小板近12月恢复正常;脾功能亢进得到改善,肝脾回缩9.3%和60.6%,肝功能治疗6个月后大多恢复正常;身高平均增长25.6厘米,体重平均增加14.5公斤,生活质量明显提高.结论在基因治疗尚未广泛应用之前,酶替代疗法仍是唯一改善症状的有效措施.
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