【摘 要】
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杜氏肌营养不良症（DMD）是罕见的致死性X连锁隐性遗传病，系DMD基因突变导致肌营养不良蛋白（dystrophin）缺乏引发。患者主要表现为进行性肌无力、肌萎缩并最终死于心肺衰竭，尚无有效治疗方法。目前开展的临床试验主要包括恢复dystrophin表达的基因治疗，及移植表达dystrophin并具备正常功能的细胞治疗方法。其中基因治疗包括无义突变通读、外显子跳跃、腺相关病毒载体介导的dystrop
【基金项目】
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甘肃省科技厅自然科学基金（21JR7RA408）；
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杜氏肌营养不良症（DMD）是罕见的致死性X连锁隐性遗传病，系DMD基因突变导致肌营养不良蛋白（dystrophin）缺乏引发。患者主要表现为进行性肌无力、肌萎缩并最终死于心肺衰竭，尚无有效治疗方法。目前开展的临床试验主要包括恢复dystrophin表达的基因治疗，及移植表达dystrophin并具备正常功能的细胞治疗方法。其中基因治疗包括无义突变通读、外显子跳跃、腺相关病毒载体介导的dystrophin基因替代和基因编辑疗法。细胞治疗包括同种异体心肌球衍生细胞和嵌合细胞疗法。
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