Progress and challenges in CRISPR-mediated therapeutic genome editing for monogenic diseases

来源 :生物医学研究杂志:英文版 | 被引量 : 0次 | 上传用户：juejiang12

【摘要】

：

There are an estimated 10000 monogenic diseases affecting tens of millions of individuals worldwide.The application of CRISPR/Cas genome editing tools to treat

【作者】

：

Colin T.Konishi Chengzu Long

【机构】

：

LeonH.CharneyDivisionofCardiology,HelenandMartinKimmelCenterforStemCellBiology,DepartmentofNeurology

【出处】

：

生物医学研究杂志:英文版

【发表日期】

：

2021年2期

【关键词】

：

gene editing CRISPR-associated protein 9 CRISPR-Cas system genetic disease medic

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There are an estimated 10000 monogenic diseases affecting tens of millions of individuals worldwide.The application of CRISPR/Cas genome editing tools to treat monogenic diseases is an emerging strategy with the potential to generate personalized treatmen

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