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目的通过AAV9载体转染将SOD1-shRNA导入骨骼肌等组织,建立长期、有效的小鼠shRNA序列的RNAi转染模型,动物实验水平验证建模有效率及靶基因抑制率,分析靶基因导入过程中致命性肝毒性机制。方法构建针对SOD1 shRNA重组AAV9 SOD1-shRNA载体,并通过腹腔内注射法将其导入新生小鼠体内,利用qRT-PCR法检测骨骼肌、心肌、肝脏中不同时间段靶基因抑制效率;通过血清学及病理组织学检测评估毒副作用。结果经腹腔注射SOD1-shRNA AAV9载体,在骨骼肌、心肌及肝脏中长期、有效地抑制了