【摘 要】
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近10余年来,靶向治疗因其基于特定的作用靶点而发挥抗肿瘤作用,由于具有特异性强、对正常组织毒副作用小,而一直成为白血病及肿瘤领域的研究热点,也成为化疗的重要辅助手段.
【机 构】
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吉林大学第一医院小儿血液科,长春,130021
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近10余年来,靶向治疗因其基于特定的作用靶点而发挥抗肿瘤作用,由于具有特异性强、对正常组织毒副作用小,而一直成为白血病及肿瘤领域的研究热点,也成为化疗的重要辅助手段.目前靶向药物作用靶点主要为细胞表面分子、细胞内激酶、抗凋亡分子及通过表观遗传学机制为靶点,虽然临床取得一定疗效,但仍未明显延长患者的生存期.目前亟待发现新的靶向药物,提高白血病及肿瘤患者的长期无病生存期,最大限度地提高患者的生存质量.最新研究表明选择性RNA聚合酶Ⅰ(Pol Ⅰ)转录抑制剂CX-5461可靶向小鼠和人AML的干细胞,与常规化疗药物相比,具有更强的抗AML作用[1],且对正常细胞无毒副作用,有望成为治疗AML及肿瘤的新靶向药物.本文将以核糖体合成过程的限速酶Pol Ⅰ为靶点,总结其在抗白血病及肿瘤性疾病中的研究进展.
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