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目的 难治复发急性髓系白血病的化疗效果极差,长期生存率低,目前仅异基因造血干细胞移植是可根治的,本研究通过改良马利兰(Bu)/环磷酰胺(Cy)/美法仑(Mel)预处理方案,单中心随访68例难治复发急性髓系白血病的单倍体造血干细胞移植疗效.方法 68例(不包括M3型)难治急性髓系白血病患者为研究对象,移植类型均为单倍体,干细胞来源均是骨髓(BM)+外周血干细胞(PBSC),输注单个核细胞(MNC)的中位数:15.44×108/kg,CD34+细胞中位数8.73×106/kg,CD3+细胞中位数3.17×108/kg,应用第三方细胞48例,分别是间充质干细胞(MSC)39例,单倍型骨髓4例,脐血5例,预处理方案:Bu/Cy/Mel.移植物抗宿主病(GVHD)预防:环孢菌素A(CsA)+骁悉(MMF)+短疗程甲氨蝶呤(sMTX),抗胸腺细胞球蛋白(ATG)即复宁68例,总量7.5 mg/kg.观察效果.结果 中位随访时间8个月(3～47个月),预处理相关死亡2例(2.9％),分别死于移植后+6 d,+8 d.66例干细胞均完全植入,白细胞植活中位天数14 d(10～25)d,血小板植活中位天数11 d(4～51)d,总体生存率(OS):77.9％,其中CR1的无事件生存率(EFS):95.2％,≥完全缓解(CR)2:66.7％,部分缓解(PR):50％,未缓解(NR):43.8％,差异有统计学意义(P<0.01).死亡15例,其中4例死于感染,4例死于GVHD,7例死于复发(1例PR、6例NR患者).急性GVHD(aGVHD)Ⅱ～Ⅳ度:31.8％,Ⅲ～Ⅳ度19.7％,慢性GVHD(cGVHD)发生率44.1％,出血性膀胱炎23.5％,巨细胞病毒(CMV)血症27.9％,EB病毒(EBV)血症4.4％,感染36.8％.无血栓性微血管病(TMA)、移植后淋巴细胞增生性疾病(PTLD)、弥漫性肺泡出血(DAH)、毛细血管渗漏综合征(CLS).结论 应用改良Bu/Cy/Mel预处理方案不增加其预处理相关死亡率,明显提高单倍体移植的疗效,提高难治复发急性髓系白血病的长期生存率,对于难治复发急性髓系白血病是一个可行的方案,但需要长期随访的多中心大样本的临床研究.