目的:观察地西他滨治疗中、高危骨髓增生异常综合征(MDS)的临床疗效及安全性。方法:选择MDS患者8例,所有患者初次使用地西他滨前均给予异丙嗪25 mg肌肉注射,地塞米松5 mg静脉注射,之后均给予低剂量地西他滨15 mg/m2静脉滴注,q8h,连用3 d,休息25 d,28 d为1个疗程。视患者情况给予不同疗程治疗。监测所有患者治疗前后血常规、肝肾功能、骨髓细胞学、肺部感染等情况,观察所有患者临床疗效及不良反应发生情况,并随访所有患者12个月的疗效。结果:治疗1个疗程后血液学改善的患者有8例;治疗2个疗程以上完全缓解的患者有2例,部分缓解的患者有3例,血液学改善的患者有1例。7例患者出现Ⅲ～Ⅳ度血液学不良反应,发生率为87.5%,同时均存在不同程度的肺部感染;所有患者均未出现Ⅲ～Ⅳ度出血、恶心呕吐和肝功能损害。随访12个月,3例仍存活,1例失访,4例死亡。结论:地西他滨可有效治疗中、高危MDS,提高患者的生存质量,但血液学不良反应较严重,临床使用时需要给予积极的支持治疗;地西他滨治疗过程中原发性耐药或者疾病进展的患者预后极差。