苍白球黑质红核色素变性1例及文献复习

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苍白球黑质红核色素变性为脑组织铁沉积性神经变性病(NBIA),由基因突变导致椎体外系症状为主,伴其他复杂临床症状,在脑组织特定部位可见异常铁沉积[1]。在儿科临床工作中对于颅脑影像学检查的特点很大程度上依赖于医学影像科的报告,而影像报告中未提示具有的特征性术语或可能的疾病时容易导致漏诊或误诊,对于罕见病更是如此,现分享1例苍白球黑质红核色素变性,总结其临床及影像学特点。
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近年来,随着肝细胞癌(HCC)分子机制研究深入,靶向治疗也得到了迅猛发展,在延缓和改善患者疾病进展和预后方面作出了巨大贡献。由于HCC的发病机制错综复杂,单一的分子靶向治疗总体临床收益并不理想。因此,近年来靶向联合其他治疗方式的新方案不断出新,并取得了令人鼓舞的成果。就HCC分子靶向治疗药物、研究现状及临床联合应用治疗进展予以简要总结。
目的探讨CCCG-2015方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)早期治疗反应评估对预后的预测价值。方法回顾2015年4月至2019年12月以CCCG-2015方案规范治疗的220例初诊ALL患儿的临床资料,分析诱导治疗第19、46天骨髓细胞学及微小残留病(MRD)监测评估早期治疗反应。结果220例患儿中,男128例、女92例;中位年龄5.1岁;中位随访时间45个月。诱导缓解率97.7%,长期生存率94.6%,病死率5.4%,复发率6.8%。5年无事件生存(EFS)率(87.5±2.6)%,5年总生存(O