目的 促进临床肿瘤靶向药物的合理使用.方法 统计肿瘤靶向药物的分类、作用靶点、特点、临床应用及纳入国家医保目录的药物,并比较其在中国和美国的上市情况和适应证差异.结果 肿瘤靶向药物可分为单克隆抗体和小分子抑制剂两类,具有疗效好、副作用小等特点,其作用靶点包括B淋巴细胞抗原CD20、人表皮生长因子受体2、血管内皮细胞生长因子、表皮生长因子受体等,可用于治疗白血病、淋巴瘤、乳腺癌、前列腺癌、肺癌、肾癌、胃癌、结直肠癌、多发性骨髓瘤等.截至2020年底,共有47种肿瘤靶向药物纳入国家医保目录,包括伊尼妥单抗、替雷利珠单抗、特瑞普利单抗、氟马替尼、阿美替尼等;美国食品药物管理局获批上市的抗肿瘤靶向药物超过100种,其中27种为单克隆抗体;我国国家药品监督管理局共批准49种肿瘤靶向药物上市,包括14种国产原研药物;部分药物在中、美两国获批的适应证不同,包括厄洛替尼、利妥昔单抗、舒尼替尼、贝伐珠单抗等.结论 临床用药应在遵循指南的基础上,评估使用肿瘤靶向药物的可能性,并结合个体因素制订个体化方案,最大限度地延长患者的生存期.