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目的观察中药五子衍宗丸治疗Leber遗传性视神经萎缩（LHON）的临床效果。方法经基因诊断为LHON的患者27例，服用五子衍宗丸，每日3次，连续服用3个月，观察服药后患者视力情况，并进行随访。结果11778位点突变19例，3460位点突变2例，14484位点突变3例，3736位点突变1例。14783位点突变1例，11719位点突变1例。所有患者均服药1个疗程以上，随访最长时间1年，最短1个月，平均6．1个月；疗后视力提高25只眼，无效25只眼，下降4只眼，总有效率46．29％，其中3736位点突变患者提高