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基因治疗(Gene therapy)是指将遗传物质(即DNA)转移入人体细胞,并整合至染色体中,取代突变基因,补充缺失基因或关闭异常基因,从而达到治疗机体疾病或有益于治疗的目的。应用基因治疗研究最多的是肿瘤。据统计,1994年7月美国重组DNA咨询委员会(RAC)批准的人类基因治疗方案共72个,其中36个与癌症有关,与囊性纤维化和艾滋病有关的各7个[1]。由于基因转移(Gene transfering)技术的发展,基因治疗取得了突破性的进展。