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【摘要】

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<正>引言FDA的药物批准在2012年达到16年来的高峰:39种新药获批,这至少是20年以来的第二高数字。这些药物包括一些首个药物;例如首个Hedgehog通路抑制剂和晚期基底细胞癌的首

【出处】

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转化医学研究(电子版)

【发表日期】

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2013年03期

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<正>引言FDA的药物批准在2012年达到16年来的高峰:39种新药获批,这至少是20年以来的第二高数字。这些药物包括一些首个药物;例如首个Hedgehog通路抑制剂和晚期基底细胞癌的首个治疗药物(Erivedge),以及针对囊性纤维化潜在遗传病因的首个个体化药物(Kalydeco TM)。断言制药和生物技术行业将因此迎来一个新的创新时代还为时尚早,但很多罕见病患者如今都给予了有效的治疗,同时常见慢性

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