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视网膜母细胞瘤(Rb)是婴幼儿最常见的眼内恶性肿瘤,其发病率有逐渐升高的趋势.Rb的恶性程度高,发病早,可侵及单眼和双眼,对视功能的损害极大,甚至威胁生命.自杀基因疗法是目前肿瘤基因治疗中一种具有很大临床应用前景的治疗策略,但其用于视网膜母细胞瘤治疗的研究近年才刚刚起步,本综述从作用机制,旁观者效应,设计策略及基础实验的疗效评估等方面介绍近年来视网膜母细胞瘤自杀基因疗法的研究进展.