【摘 要】
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β地中海贫血是一种因β珠蛋白基因缺陷导致的遗传性贫血性疾病,基因治疗是唯一有望治愈该病的方法.2型腺相关病毒（adeno-associated virus type 2,AAV2）是一种非致病性病毒,作
【机 构】
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中南大学湘雅医学院生理学系血液生理研究室
【基金项目】
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国家自然科学基金（30170390,30470743）和2004年高校博士点基金资助项目（20040533031）.We thank Dr.Anm Srivastava for his kind gift of recombinant plasmid and Dr. WANG Kai for his assistance of electron microscopy analysis.
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β地中海贫血是一种因β珠蛋白基因缺陷导致的遗传性贫血性疾病,基因治疗是唯一有望治愈该病的方法.2型腺相关病毒（adeno-associated virus type 2,AAV2）是一种非致病性病毒,作为一种基因治疗载体,其应用潜力日益受到关注.目前还未见AAV2转导人早期胎肝造血细胞及其介导β珠蛋白基因在动物体内表达的实验报道.有研究表明,AAV2转导人造血干细胞的效率,因各实验室包装和纯化rAAV2的方法不同而存在差异,其中辅助病毒的污染被认为是一重要原因.制备了无辅助病毒污染的rAAV2,经体外检测
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