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髓母细胞瘤是发生于小脑的原始神经外胚层肿瘤，是恶性度最高的神经上皮肿瘤之一。传统治疗主要包括肿瘤切除、放疗及化疗，但髓母细胞瘤侵袭性强，术后复发率高。Hedgehog是一高度保守的细胞信号通路，被认为是肿瘤治疗的一个重要靶点。研究证实该通路在髓母细胞瘤中异常活化，本文就Hedgehog通路靶向治疗髓母细胞瘤的研究进展进行综述。