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回顾性分析1例高危/难治急性单核细胞白血病异基因造血干细胞移植（allogeneic hematopoietic stem cell transplantation，allo-HSCT）的患者给予阿扎胞苷维持治疗的临床资料，并通过检索相关文献进行分析，阿扎胞苷用于高危难治性恶性髓系血液病allo-HSCT后维持治疗的疗效和安全性，结果发现自阿扎胞苷维持治疗开始，该患者一直处于细胞遗传学及分子生物学缓解，未观察到因使用阿扎胞苷诱发或加重移植物抗宿主病（graft-versus-host disease，GVHD）的现象。进而发现阿扎胞苷用于高危难治性恶性髓系血液病患者allo-HSCT后的维持治疗可以减少疾病复发，同时血液学不良反应少。