【摘 要】
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RNA干扰（RNAi）是指在细胞内由双链RNA（double-stranded RNA，dsRNA）介导的降解同源序列的mRNA，从而抑制相应基因表达的现象。它是转录后基因沉默（PTGS）的一种。RNA干扰不仅是基础研究
【机 构】
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南京大学生命科学院,南京大学公共健康医学中心生命分析化学教育部重点实验室,江苏省基因药物工程技术研究中心
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RNA干扰（RNAi）是指在细胞内由双链RNA（double-stranded RNA，dsRNA）介导的降解同源序列的mRNA，从而抑制相应基因表达的现象。它是转录后基因沉默（PTGS）的一种。RNA干扰不仅是基础研究的热点．也是临床应用研究的热点．小干扰RNA（siRNA）药物虽然在国际上已有部分进入Ⅰ-Ⅲ期临床研究，但是siR—NA的脱靶效应、siRNA的导入等实际问题一直是RNA干扰临床治疗的最大障碍。核酸药物比传统的化学分子甚至比蛋白质更容易被降解，而RNA干扰药物的有效传递依旧是RNAi药物临
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