基因治疗(gene therapy)是随着DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一,它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段。经过近三十年的发展,基因治疗已经由最初用于单基因遗传病的治疗扩大到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等多种重大疾病的治疗,其中针对恶性肿瘤的基因治疗临床试验方案占了总数的2/3。本文将主要聚焦全球基因治疗的发展历史和我国肿瘤基因治疗的发展现状,重点介绍肿瘤基因治疗所用的表达载体、基因导入系统、临床试验、重点产品的研发和产业化发展以及近年来基因治疗在恶性肿瘤、重大遗传性疾病等治疗领域所取得的重点突破。此外,还从基因的体内递送、基因治疗的安全性、新技术用于肿瘤的基因治疗、肿瘤基因治疗与其他治疗方法的联合应用、基因检测技术与基因治疗相结合等五个方面,对未来肿瘤基因治疗所面临的发展机遇和挑战进行重点阐述。有理由相信,随着肿瘤基因治疗关键技术的不断突破,未来几年将是肿瘤基因治疗产品上市的重要时期,将为恶性肿瘤的临床治疗提供更多的新选择。