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神经系统变性疾病为一类原因不明、缓慢起病、病程呈进行性发展、预后不良的疾病,迄今尚缺乏有效的根治方法.诱导性多潜能干细胞(iPS细胞)技术的出现为研究神经系统变性病的发病机制和治疗带来新的契机.由神经系统变性疾病的患者体细胞获得疾病特异iPS细胞,并定向分化为疾病中受累的神经细胞,以此用于疾病模型的建立、研究发病机制、进行药物筛选,并可将基因修正过的细胞用于疾病的治疗.本文主要从iPS细胞技术的研究概况、iPS细胞诱导生成中的转录因子、iPS细胞诱导的方法、iPS细胞的来源、iPS细胞技术在神经系统变性疾病中的应用以及iPS技术现存问题这几个方面进行综述和展望. 关键词：诱导性多潜能干细胞;神经系统变性疾病 分类号：R741 文献标识码：A 文章编号：1671-8925(2013)12-1290-04