用于癌症治疗转化研究的体内模型至今仍是一个挑战。在近交系小鼠上接种人源性肿瘤细胞系而建立的人源性肿瘤细胞异种移植(CDX)模型,用于评价药效时,使用方便,且重复性好,具有一定优势。但是,肿瘤细胞系遗传不稳定,且不能概括肿瘤的异质性。越来越多的研究表明,CDX模型不能有效预测临床结果。为了克服这些问题,研究者们转而发展一种新的动物模型,即将来自患者的肿瘤块移植入免疫缺陷小鼠体内,建立人源性肿瘤组织异种移植(PDX)模型。相对于CDX模型,PDX模型更具优势,其可非常好地维持肿瘤移植物的多种组织学特性,如组织学异质性、基因表达谱、SNP位点和拷贝数变异等;多种人类肿瘤均可建立PDX模型,包括乳腺癌、结肠癌、胰腺癌、肝细胞癌、肺癌和造血谱系的肿瘤等,这些移植瘤可在小鼠间稳定传代,因此,可以建立大量的肿瘤小鼠移植瘤模型,用于更大规模的研究。PDX模型的应用前景广阔,可用于患者的个性化药物筛选、生物标志物鉴定、临床前药物评价和生物学机制研究等。综述PDX模型的特征和克隆性、临床预测价值及其移植瘤与肿瘤复发转移灶的相似性以及PDX模型在新药筛选中的应用。