一家新兴公司采用表观基因方法治疗癌症等疾病。
　　新兴企业星座制药(Constellation Pharmaceuticals)公司计划开发可治疗多种疾病的药物，它通过改变细胞用来控制基因表达的一种基本机制：表观基因，来治疗疾病。星座制药设计化合物来改变盘绕与拆解基因组的酶的活性，希望抑制错误基因，而只激活对抗疾病的关键基因。
　　哈佛医学院病理学教授施扬(ShiYang)说到：“表观基因是控制基因以正确的空间和时间顺序得到表达的机制。”他与洛克菲勒大学的大卫·艾利斯(David Allis)和纽约大学的丹尼·瑞恩伯格(Danny Reinberg)共同创立了星座制药，他表示，“我们第一阶段的研究将关注写入或擦除基因修改的酶。”
　　星座制药在6月初宣布，它已完成了第二阶段2200万美元的融资，总共到达了5400万美元，这确认了它的宣言以及表观基因的前景。新投资来自于Third Rock Ventures，该公司在2年前帮助创建了这个位于马萨诸塞州剑桥郡的公司，同时它也是制药巨头GlaxoSmithKline以及其它一些公司的投资部门。
　　表观基因是指影响细胞遗传特征而不影响DNA序列的改变。表观基因调控通常由许多能改变DNA组合方式的化学诱发变异完成，相应的，这也可使基因更容易被激活或者抑制。这种自然的激活模式受到胚胎环境、压力、摄食，锻炼、毒性物接触等很多因素影响，因此每个人都不一样。若受到疾病影响，这种调控就会出错。同卵双胞胎可能拥有不同的表观基因调控模式，这就解释了为什么在类似的环境下，双胞胎中可能只有一个会得癌症。
　　近几年来，随着科学家更多地了解到这种机制在很多疾病中起到的关键作用，修正细胞错误的药物开发就成了热点，这些疾病包括神经系统与代谢疾病，比如老年痴呆症与糖尿病。
　　最早的研究关注于癌症，20年前的基础工作表示DNA甲基化在肿瘤形成期会失调，导致抗肿瘤基因与其它一些基因被抑制。使用称为氮胞苷的化合物治疗癌症前期细胞可以逆转DNA甲基化，重新激活基因，使细胞重新回归为肌肉细胞。这种药物随后作为骨髓疾病治疗用药被美国食品与药监局批准，目前，它是仅有的四款获准用于治疗癌症的表观基因药物之一。
　　长期来看，对表观基因的控制有望用于治疗各种其它疾病，从自闭症到抑郁症，以及免疫系统失调。大型制药公司，包括GlaxoSmAthKlkne与Novartis，在这四种药物成功的推动下，都在探索表观基因。“这些药物已被证明有效，而这意味着我们刚刚开始触及表观基因所拥有潜力的皮毛，”南加州大学诺里斯癌症中心主任皮特-琼斯(Peter Jones)这样说到。
　　为了开发表观基因药物，星座制药的科学家们参与到对各种人类组织蛋白甲基化酶的研究工作中——这些酶将甲基群附着在包裹于DNA周围的蛋白质上。另一家位于剑桥的表观基因新兴公司Epizyme的主席兼首席执行官，罗伯特·格劳德(Robert J.Gould)表示，因为这些酶的种类繁多，因此我们寄望于使用它们治疗特定的疾病，同时将对患者的副作用控制到最小。
　　星座制药同时还关注逆转该过程的酶族群，以及被称作乙酰化的另一种化学诱变中的相关酶群。
　　星座制药的主席兼首席执行官马克·古德史密斯(Mark A.Goldsmith)表示，他非常看好将表观基因疗法与其它辅助药物相结合的综合疗法的前景。“这是一种运用表观基因非常有效的方式。”他说。
　　“医药开发被(基因突变导致疾病)这种想法统治了50到60年。而我们现在意识到这不仅与突变有关，”波士顿儿童医院血液学和肿瘤学教授乔治·达利(George Q.Daley)说，他也是Epizyme的科学顾问委员会成员，“特别是癌症，基因突变有可能导致了最初的异常状况，但除此之外的大多数情况都是表观基因决定的。”